LGMD1B (LIMB GIRDLE MUSCULAR DYSTROPHY)

¿Cuáles son las últimas novedades sobre la LGMD1B?

Se ha identificado la anomalía causante de la LGMD1B. Se trata de una insuficiencia de lamina A/C, que es una proteína de la membrana del núcleo celular (cuyo gen está localizado en el cromosoma 1). Las mutaciones del gen que codifica las laminas A/C se han detectado en otras enfermedades: forma autosómica dominante de la miopatía de cinturas (LGMD1B), forma autosómica dominante de la distrofia muscular de Emery-Dreifuss, forma familiar de miocardiopatía dilatada con afectación del sistema de conducción, formas de lipodistrofia hereditaria y, más recientemente, forma autosómica recesiva y axonal de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth.

¿Qué es la LGMD1B?

La LGMD1B (laminopatía) es una enfermedad muscular de origen genético. Pertenece al grupo de las distrofias musculares de cinturas (Limb Girdle Muscular Dystrophy o LGMD) (ver: Distrofias musculares de cinturas) y se transmite de modo autosómico dominante. Es una enfermedad poco frecuente, descrita en familias procedentes de Holanda, Surinam y del Caribe. Desde el punto de vista genético es similar (igual anomalía genética) a la forma autosómica dominante de la distrofia muscular de Emery-Dreifuss (ver: Distrofia muscular autosómica dominante de Emery-Dreifuss). Se diferencia clínicamente por una afectación más proximal y por la ausencia de retracciones importantes.

¿Cómo se manifiesta?

La LGMD1B se manifiesta antes de los 20 años por la debilidad simétrica y proximal de los músculos de las piernas (dificultades para correr, subir escaleras, levantarse del suelo, etc). La afectación se extiende a los músculos de los brazos. En los codos y en el tendón de Aquiles pueden aparecer algunas retracciones, habitualmente débiles y tardías. La afectación cardiaca también está presente en más del 60 % de los casos.

¿Cómo se realiza el diagnóstico?

Conocer el modo de transmisión es un elemento esencial del diagnóstico. El diagnóstico clínico se basa en la localización del déficit muscular, su progresión y el estudio del modo de transmisión genética. Este diagnóstico clínico debe complementarse con pruebas (análisis de sangre, escáner o IRM muscular, electromiograma, biopsia muscular) destinadas a precisar la afectación de los músculos y su topografía. El análisis de sangre permite medir la concentración en sangre de algunas enzimas musculares como la CPK.

La biopsia muscular tiene escaso interés, ya que el déficit de lamina A/C es difícil de objetivar. Son sobre todo el análisis genético y el estudio de mutaciones los que permiten establecer el patrón molecular de esta enfermedad. Otras denominaciones: miopatía de cinturas, LGDM (Limb Girdle Muscular Dystrophy) 1B.