Noticia extraída de upaduchenne.org
Prosensa recibirá hasta 27 millones de libras esterlinas de GSK para Distrofia Muscular Duchenne
Leiden, Holanda, 13 Septiembre 2011 – Prosensa, la compañía biofarmacéutica holandesa enfocada en enfermedades raras sin solución médica, anunció hoy su acuerdo con GlaxoSmithKline (GSK) avanzar en el desarrollo de 3 compuestos más para Salto de Exón (PRO044, PRO045 y PRO053) hacia la siguiente etapa como parte de su programa de colaboración en la Distrofia Muscular Duchenne.
Las dos compañías acordaron los términos para el programa de salto del exón 44, para el cuál GSK otorgará soporte adicional para PRO044, actualmente en Fase I/II.
Prosensa y GSK también trabajarán en conjunto en el programa de desarrollo pre-clínico y clínico para PRO045 y PRO053, con expectativa de entrar a la fase de estudios clínicos en el primer semestre de 2012. Los tres candidatos PRO044, PRO045 y PRO053 son compuestos diseñados para saltar los exones 44, 45 y 53 respectivamente, en el gen de la distrofina, cada uno de ellos beneficiarán a diferentes subgrupos de pacientes don Duchenne.
Como parte del acuerdo de colaboración, Prosensa es elegible para recibir fondos por las metas que se alcancen y para las investigaciones que podrían sumar hasta 27 millones de libras esterlinas, dependiendo del curso y resultados de los estudios clínicos para estos programas. Prosensa y GSK también emprenderán un estudio de la historia natural que proveerá un mejor entendimiento de la evolución de la Distrofia Muscular Duchenne.
Dentro de los términos de la alianza establecida en 2009, GSK tiene una opción exclusiva para licenciar PRO044 y una opción para licenciar un compuesto adicional, sea el del exón 45 o 53, para los derechos de comercialización. Para el tercer compuesto no seleccionado por GSK, Perosensa retendrá los derechos del desarrollo y comercialización total.
“Adicional al progreso alcanzado con nuestro compuesto para el exón 51 /GSK242968/PRO051) que actualmente está en investigación en un estudio global Fase III, el avance de estos tres candidatos adicionales el compromiso de ambas partes para desarrollar compuestos seguros y efectivos para el tratamiento de la Distrofia Muscular Duchenne”, comentó Hans Schikan, Presidente de Prosensa (CEO) y agregó “El desarrollo de compuestos direccionados a los exones 44, 45 y 53 permitirá utilizar nuestro enfoque de salto de exón para el beneficio adicional de pacientes afectados por esta enfermedad rara progresiva. Esto ilustra nuestra ambición de ayudar a tantos pacientes como seas posible.”
